Indeling naar relevantie voor de patient

Question

Op welke manier kan men instrumenten indelen wanneer men kijkt naar relevantie voor de patiënt?

Answer 1

Klinische eindpunten (hoe een patiënt zich voelt, functioneert of overleeft) (5D's/events)

Surrogaateindpunten (surrogaat van een klinische eindpunt, vnl fase 1-2 RCTs) (meting functies FVC, ROM)

Answer 2

Death

Disease

Dissatisfaction

Discomfort (QOL)

Disabilities

Hoort bij onderverdeling naar relevantie voor de patiënt, specifiek bij klinische eindpunten.

Answer 3

Fase 1: Pre-klinisch: framacokinetiek: "Veilig?"
Fase 2: RCT surrogaat eindpunt (pathofysiologie, lab, functies): "Werkt het?"
Fase 3: RCT klinische eindpunten: "Helpt het?"

Answer 4

Nadelen

Veelal zwakke samenhang met klinisch eindpunt
Indien er wel een relatie is: meestal intermediair eindpunt (bijv. systolische bloeddruk bij optreden Cardio Vasculair Event)

Intermediair eindpunt wanneer:

Sprake van een statistische relatie epidemiologisch en pat. gebonden onderzoek
Langdurig of groot effect op surrogaat (bijv. CD4-level op AIDS of botdichtheid op fractuur)

Voordelen

"Objectief": minder afhankelijk van oordeel (je meet gewoon RR of spierkracht)
Dicht op ziekteproces (bijv. longfunctie bij longziekten)
Lagere N nodig (dan bij oz met events)
Eenheid van meting (kwantitatief)
Interpreteerbaar: duiding van klinische relevantie.

Answer 5

Nadelen"Subjectief"Staat verder van het ziekteprocesMinder gevoelig voor therapie-effectLangere follow up en hogere N nodigMeetkwaliteit niet duidelijk (is de somscore wel valide)Geen meeteenheid: wat is de klinische relevantie?

Voordelen

Sterke indicator van de effectiviteit voor de patiënt