Targeted gene therapy - Miranda van Eck

8 belangrijke vragen over Targeted gene therapy - Miranda van Eck

Wat is gen therapie?

Toepassing van genetische principes in de behandeling van een menselijke ziekte. Waarbij het nodig is om genetisch materiaal te introduceren in het target weefsel om ervoor te zorgen dat:
1. het effect van het ziekte gen geneutraliseerd wordt: vervanging van disfunctioneel gen, corrigeren van gemuteerd gen, uitschakelen van een gen.
2. Het introduceren van een nieuw gen met gunstige functie

Wat is het probleem bij SCID-ADA ziekte?

Mutatie in het adenosine deaminase (ADA) gen. Het enzym breekt dus geen deoxyadenosine af waardoor het gaat accumuleren hetgeen toxisch is voor T- en B-cellen.

Hoe ziet de behandeling van SCID-ADA eruit?

beenmergtransplantatie
enzym vervangingstherapie
  • Hogere cijfers + sneller leren
  • Niets twee keer studeren
  • 100% zeker alles onthouden
Ontdek Study Smart

Wat zijn valkuilen van therapeutische eiwitten?

- slechte biobeschikbaarheid
- inadequaat kinetisch profiel
- hoge productie kosten

Wat is het voordeel van gen therapie?

therapeutische genoverdracht van pre-geneesmiddelen maakt aanhoudende productie op werkingsplaats

Wat  is de essentie van gen medicine?

De essentie van gen medicine is om een gen in een cel brengen om zo een bepaalde ziekte te genezen

Welke twee type gen therapie heb je?

- germ-line gen therapie: ei-, spermacel of embryonale cellen. Dit kan via micro injectie in de nucleus in de cellen. (niet ethisch en veilig bij mensen).
-   somatische gen therapie: specifieke gedifferentieerde cellen (type gen niet doorgeven aan nageslacht). Dit kan door delivery systemen op basis van Virale en Niet virale vector

Welke 3 factoren zijn essentieel voor vectoren?

- gen wat codeert voor therapeutisch eiwit
- expressie systeem dat de intracellulaire bestemming van gen controleert
- gen delivery systeem dat bij voorkeur de bedoelde site of actie targets

De vragen op deze pagina komen uit de samenvatting van het volgende studiemateriaal:

  • Een unieke studie- en oefentool
  • Nooit meer iets twee keer studeren
  • Haal de cijfers waar je op hoopt
  • 100% zeker alles onthouden
Onthoud sneller, leer beter. Wetenschappelijk bewezen.
Trustpilot-logo