Genetische testen en gentherapie - Gentherapie
8 belangrijke vragen over Genetische testen en gentherapie - Gentherapie
Wat zijn de mogelijke strategiën van celtherapie?
Gene replacement therapy: vervang gen
- Via vector ‘gezonde’ gen in cel brengen
- Nuttig voor loss-of-function mutaties
- Lage expressie kan al zinvol effect hebben
Gene blocking therapy
- ‘Zieke’ gen onderdrukken / blokkeren
- Nuttig voor gain-of-function mutaties
Wat is somatische celgentherapie?
Somatische celgentherapie, waar het onderzoek naar gentherapie bij mensen zich op heeft gericht, bestaat uit de verandering van genen in menselijke lichaamscellen om een specifieke aandoening te behandelen. De cellen van de patiënt worden geëxtraheerd en buiten het lichaam gemanipuleerd (ex vivo-therapie), of in sommige gevallen worden de cellen behandeld terwijl ze zich in het lichaam bevinden (in vivo-therapie).
Sommige soorten somatische cellen zijn vatbaarder voor gentherapie dan andere. Goede kandidaten moeten gemakkelijk bereikbaar zijn en een lange levensduur in het lichaam hebben.
Wat is het verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie?
- Hogere cijfers + sneller leren
- Niets twee keer studeren
- 100% zeker alles onthouden
Wat wordt er gebruikt om genetisch materiaal in de cellen te brengen?
Wat is X-gebonden SCID?
Wanneer kan je gene replacement therapy niet gebruiken? Wat is hier een alternatief voor?
Wat is het verschil tussen transgene en gekloonde dieren?
Transgeen organisme:
- organisme dat een vreemd gen van een ander organisme in zijn genen draagt
- stukje van het genoom wordt aangepast
- embryonische stamcellen
- vroegen werden koeien gebruikt om insuline aan te maken, tegenwoordig met bacteriën
- Niet volledig identiek => je gaat een gen aanpassen om een ander eiwit aan te maken
Gekloond organisme:
- genoom van beide organismen is volledig identiek = genetische kopie (geen kopie van de omgeving)
- een diploïde nucleus van een volwassen organisme wordt ingebracht in een eicel waarvan de haploïde nucleus wordt verwijderd (somatic cell nuclear transfer)
Waarom wordt germline gentherapie (nog) niet toegepast bij humane patiënten?
- Ethisch: ook nakomelingen aangepast
- Genetisch gemodificeerde embryo’s sterven vaak
- Eenvoudiger om gezonde embryo’s te selecteren en terug te plaatsen
- Ongewenste effecten
De vragen op deze pagina komen uit de samenvatting van het volgende studiemateriaal:
- Een unieke studie- en oefentool
- Nooit meer iets twee keer studeren
- Haal de cijfers waar je op hoopt
- 100% zeker alles onthouden
![Trustpilot-logo](/images/design_2020/lp/clp-trustpilot-nl.png)