Startpagina / Samenvattingen / Human monogenetic diseases / therapie-loss-gen

Gen modulatie

6 belangrijke vragen over Gen modulatie

Wat gen therapie is er voor kanker?

In kanker heb je CAR-T therapie. In kanker is de toxische product een tumorcel, wat een eigen cel is. Wat het hele probleem is. Je neemt hier T-cellen uit bloed van patiënt en je geeft ze een TCR die een specifiek antigeen van tumor herkent via MHC of je geeft ze CAR die een specifiek antigeen herkent dat op het celoppervlak zit. Dan doden ze de tumorcellen. Dan vermenigvuldig je de T-cellen en stop je ze daarna terug aan de patiënt. Ook dit is een ex-vivo therapie.

Waarom is het moeilijk om een gen therapie te maken voor bijvoorbeeld Dravet syndroom?

Ex-vivo therapie werkt alleen in specifieke gevallen. Zo werkt het bijvoorbeeld niet bij het Dravet syndroom. Er is een loss of function. De meeste HMD worden veroorzaakt door een loss of function mutatie.

Wat kunnen we wel bij loss of function ziektes doen?

We kunnen dan gen modulatie doen, waarbij de hoeveelheid mRNA regelt. Hiervoor kan je CRISPR cas systemen gebruiken, om te expressie omhoog te laten gaan. Stel je hebt 2 kopieën en 1 zorgt voor loss of fucntion, dus je hebt minder expressie. Je wil dan iets dat werkt op de promoter, zodat het gezonde gen meer/vaker wordt afgelezen. Je kan dit natuurlijk ook doen met een repressor.

Wat gebeurt er bij cystic fibrosis?

CF is dat er muscus opgehoopt blijft in de longen, waardoor de airflow geblokkeerd wordt. Ook deze ziekte heeft verschillende typen.

Hoe ontstaat cystic fibrosis en hoe kan je dit behandelen?

De meest voorkomende mutatie is deltaF508. Hierbij wordt het eiwit wel gemaakt, maar wordt het niet goed getransporteerd (naar het celmembraan).

Waar je om moet denken dus, is dat je verschillende typen hebt en voor elke type een andere therapie moet maken/zoeken. Voor de no protein bijvoorbeeld een gene replacement.

De behandelingen voor CF nu zijn alleen symptomen bestrijden.

Wat kunnen medicijnen in organoids hebben ze ontdekt bij CF?

Zo hebben ze ook medicijnen getest op organoids met mutaties. Hierbij draaien de medicijnen de mutatie weer om.

De vragen op deze pagina komen uit de samenvatting van het volgende studiemateriaal:

Human monogenetic diseases

Bekijk samenvatting

Een unieke studie- en oefentool
Nooit meer iets twee keer studeren
Haal de cijfers waar je op hoopt
100% zeker alles onthouden

Onthoud sneller, leer beter. Wetenschappelijk bewezen.

Studiemateriaal generieke omslagafbeelding

Gen modulatie

6 belangrijke vragen over Gen modulatie

Wat gen therapie is er voor kanker?

Waarom is het moeilijk om een gen therapie te maken voor bijvoorbeeld Dravet syndroom?

Wat kunnen we wel bij loss of function ziektes doen?

Wat gebeurt er bij cystic fibrosis?

Hoe ontstaat cystic fibrosis en hoe kan je dit behandelen?

Wat kunnen medicijnen in organoids hebben ze ontdekt bij CF?

Samenvattingen die gerelateerd zijn aan Myotonic Dystrophy type

Human monogenetic diseases

Human Physiology An Integrated Approach, Glo…

Sobotta atlas of human anatomy : head, neck,…

Blokboek organisme BMW

KC 2: Van zygote naar blastula

Practicumtoets

Organisme

Gedragsbiologie

Enzymen en Eiwitten

Organische Chemie

Fysische Chemie

Weefsels